Muvalaplin, un inibitore orale di piccole molecole di Lp(a), agisce interrompendo il legame covalente tra l’apolipoproteina(a) e l’apolipoproteina(B), impedendo così la formazione della molecola completa di Lp(a).
“Questo farmaco cambia le carte in tavola sotto più punti di vista. Non solo abbiamo un’opzione per ridurre una forma elusiva di colesterolo, ma il fatto di poterlo somministrare in una compressa orale significa che sarà più accessibile per i pazienti”, ha dichiarato in un comunicato Stephen Nicholls, direttore del Victorian Heart Institute della Monash University che ha guidato la sperimentazione.
Oltre a muvalaplin, Lilly ha iniziato a lavorare su altre terapie dirette alla Lp(a). Nell’ottobre 2018, l’azienda ha siglato un accordo di collaborazione per la licenza e la ricerca con Dicerna Pharmaceuticals per sviluppare trattamenti basati sull’interferenza dell’RNA per indicazioni cardiometaboliche. Da questa partnership è nato lepodisiran, un candidato siRNA la cui domanda di Investigational New Drug è stata approvata nel maggio 2021.Lepodisiran è attualmente in fase II di sviluppo per il diabete e l’obesità.
Nel giugno 2023, Lilly ha firmato un altro contratto di collaborazione, questa volta con Verve per un programma di editing genico una tantum mirato alla Lp(a).